Kính gửi Quý Đồng Nghiệp,
Thay mặt Ban Giám đốc của Liên đoàn Quốc tế về Bệnh Thalassaemia (TIF) và Ban Biên tập của ấn bản thứ 5 của “Hướng dẫn Quản lý Bệnh Thalassaemia β Phụ Thuộc Truyền Máu (TDT)”, chúng tôi vinh dự và tự hào giới thiệu lời nói đầu này.
Chúng ta may mắn được sống trong một thời đại mà các rối loạn hemoglobin, vốn từng được coi là căn bệnh gây tử vong ở trẻ em, nay đã có thể được phòng ngừa, quản lý, thậm chí chữa khỏi. Sự chuyển biến đáng kinh ngạc này đã chuyển bối cảnh của bệnh thalassaemia từ tuyệt vọng sang hy vọng, mở ra một kỷ nguyên của những tiến bộ khoa học và y tế chưa từng có.
Những bằng chứng thuyết phục – bao gồm tỷ lệ sống sót tăng cao, giảm tỷ lệ tử vong và bệnh tật, cũng như cải thiện chất lượng cuộc sống và sự hội nhập xã hội – minh chứng rõ ràng rằng cuộc chiến chống lại bệnh thalassaemia đang tiến gần tới chiến thắng. Sự ra đời của các liệu pháp đột phá trong thập kỷ qua – bao gồm hai liệu pháp gene và một phương pháp điều trị làm thay đổi bệnh đã được phê duyệt sử dụng lâm sàng – cùng với nhiều liệu pháp khác đang ở các giai đoạn phát triển, hứa hẹn một tương lai tươi sáng hơn cho bệnh nhân trên toàn thế giới.
Đáng tiếc, những tiến bộ này chủ yếu chỉ được áp dụng ở các quốc gia có nền kinh tế vững mạnh, nơi hệ thống y tế và an sinh xã hội toàn diện đảm bảo quyền tiếp cận dịch vụ điều trị cho mọi người. Ngược lại, đa số bệnh nhân – theo ước tính của TIF, chiếm chưa đến 10% tổng số bệnh nhân toàn cầu – không thể hưởng lợi từ những tiến bộ ấy. Sự chênh lệch này làm nổi bật nhu cầu cấp bách trong việc tăng cường năng lực cho các quốc gia, đặc biệt là những quốc gia có tỷ lệ mắc bệnh cao, nhằm ưu tiên các chính sách chuyên biệt về phòng ngừa và chăm sóc bệnh.
Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), thông qua và không giới hạn ở các nghị quyết về quản lý bệnh, an toàn máu, an toàn cho bệnh nhân, dị tật bẩm sinh và khuyết tật, di truyền người trong y tế toàn cầu, cũng như quyền tiếp cận thuốc cần thiết và các sản phẩm y tế, đã cung cấp một khung nghị lực vững chắc cho các nỗ lực quốc gia. Tương tự, những sáng kiến tiêu biểu của Liên minh Châu Âu (EU) về các bệnh hiếm từ những năm 1990 đã mang đến những chỉ dẫn vô giá, vượt qua mọi ranh giới khu vực. Những sáng kiến đó tạo nền tảng và làm mô hình cho các quốc gia bên ngoài EU có thể xây dựng, nhấn mạnh những lợi ích to lớn – trước hết là vì lợi ích của bệnh nhân cũng như vì sự bền vững và khả năng phục hồi của hệ thống y tế và an sinh xã hội. Chúng tôi hy vọng rằng, khi các quốc gia nỗ lực đạt được Mục tiêu Phát triển Bền vững của Liên Hợp Quốc năm 2030, sẽ có những tiến bộ có ý nghĩa, dù không đồng đều và kèm theo nhiều bất bình đẳng, trên toàn cầu.
TIF luôn kiên định trong cam kết hỗ trợ các tổ chức bệnh nhân và phụ huynh ở cấp quốc gia, cộng đồng các chuyên gia y tế, cũng như các nhà hoạch định chính sách. Việc chuẩn bị, xuất bản, dịch thuật và phân phối miễn phí các Hướng dẫn như tài liệu này chính là nền tảng của sứ mệnh giáo dục mà chúng tôi theo đuổi. Được công nhận rộng rãi vì tác động đáng kể đến việc chăm sóc bệnh nhân mắc các rối loạn này, các Hướng dẫn này đã trở thành nguồn tài nguyên quan trọng cho các nhà cung cấp dịch vụ y tế và là cơ sở để xây dựng các chính sách và thực tiễn trên toàn quốc.
Chúng tôi vô cùng biết ơn những nỗ lực không mệt mỏi của các hiệp hội bệnh thalassaemia quốc gia trên khắp thế giới – thành viên của TIF – những đóng góp tự nguyện của họ đã bổ sung, và trong một số trường hợp còn vượt qua, các sáng kiến của chính phủ. Chúng tôi khiêm tốn kêu gọi các chính phủ trên toàn cầu hãy hỗ trợ trong việc giải quyết những nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc các rối loạn này, nhất là ở các vùng kém phát triển. Điều này đặc biệt cần thiết trong bối cảnh những thách thức to lớn về địa chính trị, môi trường và y tế công cộng mà thế giới đang đối mặt hiện nay, đe dọa nghiêm trọng hệ thống y tế và an sinh xã hội, và tác động không cân xứng đối với những bệnh nhân, những người phụ thuộc hàng ngày vào các dịch vụ y tế và xã hội chuyên biệt cao để quản lý tình trạng suốt đời của mình.
Vai trò của các nhà vận động cho bệnh nhân trong việc định hình các chiến lược quốc gia, khu vực và quốc tế không thể được đánh giá quá cao. Từ khi thành lập năm 1986, TIF đã luôn đấu tranh cho việc đưa bệnh nhân tham gia vào các quá trình ra quyết định. Ấn bản thứ 5 của Hướng dẫn TDT này tự hào giới thiệu một chương mới dành riêng cho giá trị của sự tham gia của bệnh nhân, nhấn mạnh sức mạnh thay đổi khi trao quyền cho bệnh nhân trở thành những người vận động thông thái và hiệu quả cho nhu cầu của chính họ. Bên cạnh đó, bệnh nhân còn góp sức vào việc đánh giá và hoàn thiện các chương khác trong cuốn sách, đảm bảo rằng những vấn đề như lối sống và sức khỏe tâm thần được xem xét một cách toàn diện thông qua góc nhìn của chính họ. TIF tiếp tục cam kết duy trì và mở rộng sự hỗ trợ cho những bệnh nhân mà mình đại diện, thông qua việc tăng cường hợp tác tích cực và có ý nghĩa với các hiệp hội quốc gia, các cơ quan ra quyết định, các chuyên gia y tế, các nhà lãnh đạo trong ngành và các bên liên quan chủ chốt khác.
Chúng tôi khuyến khích mạnh mẽ các chuyên gia y tế, khi nghiên cứu các Hướng dẫn này, hãy chủ động vận động việc áp dụng và thực hiện chúng trong các trung tâm và quốc gia của mình, thông qua việc hỗ trợ và hướng dẫn các cơ quan y tế có thẩm quyền quốc gia hiểu rõ giá trị to lớn của chúng. Các thực hành dựa trên bằng chứng được trình bày trong Hướng dẫn này là vô cùng quan trọng để tạo điều kiện cho việc chẩn đoán sớm, quản lý hiệu quả và can thiệp kịp thời. Chúng cũng đóng vai trò như một lộ trình cho việc tích hợp các liệu pháp mới đang phát triển hoặc đã được phê duyệt vào hệ thống chăm sóc, nhằm đảm bảo rằng tất cả bệnh nhân TDT, bất kể vị trí địa lý, văn hoá, tôn giáo hay ngôn ngữ, đều có quyền tiếp cận các tiêu chuẩn chăm sóc tối ưu – một quyền con người cơ bản và nền tảng.
Ấn bản thứ 5 cập nhật này bao gồm mười bảy chương được biên soạn tỉ mỉ bởi các chuyên gia hàng đầu với hàng thập kỷ kinh nghiệm trong quản lý TDT. Nó cung cấp những thông tin sâu sắc về các liệu pháp tiên tiến và nêu bật những cân nhắc quan trọng trong việc chăm sóc bệnh nhân tại các khu vực hạn chế nguồn lực, như một nguồn cứu trợ thiết yếu cho những vùng kém được phục vụ.
Kết luận, xin cho phép chúng tôi gửi lời cảm ơn chân thành đến các Biên tập viên chủ chốt và từng tác giả của mỗi chương, những người đã không ngừng cống hiến và phát huy chuyên môn trong lĩnh vực của mình, góp phần quan trọng trong việc thúc đẩy lĩnh vực chăm sóc bệnh thalassaemia và tạo điều kiện cho việc phát triển cũng như hoàn thiện ấn bản nâng cấp của Hướng dẫn này. Ấn phẩm này, cũng như hầu hết các nỗ lực giáo dục của TIF, là minh chứng cho cam kết xuất sắc của họ.
